Çocuklarda Lösemi Tedavisi İçin Büyük Başarı

Kuzeybatı Tıbbı bilim insanları, nadir ve ölümcül bir çocukluk lösemisinin genetik sürücüsünü keşfetti ve lösemik hücrelerin çoğalmasını durduran hedeflenmiş bir moleküler terapi tespit etti. Bulgu, diğer kanser türlerinin tedavisinde de etkileri vardır.

 

Karışık soy lösemi (MLL) öncelikle yeni doğanlara ve bebeklere vurur. Bu çocukların yüzde 10 ila 20’sinden azı (yılda Birleşik Devletlerde 300 vaka görülmektedir) tanısı konduktan sonra beş yıldan fazla yaşamamaktadır.

 

“Son 20 yıldır laboratuarımızda MLL translokasyonlarının çocuklarda löseminin nadir ve yıkıcı şekline neden olduğunu anlamaya çalışarak geçirdik, böylece bu bilgiyi bu kanser için etkili bir terapi için kullanabiliriz” diyen kurşun araştırmacısı Ali Şilatifard. “Şimdi temel olarak önemli bir gelişme yaptık.”

Gazete, 5 Ocak tarihinde Cell dergisinde yayınlandı.

 

Biyokimya ve moleküler genetik profesörü ve pediatri profesörü olan Shilatifard, lisansüstü öğrencisi Kevin Liang ve Northwestern Üniversitesi Feinberg Tıp Fakültesi’ndeki meslektaşları, bu atılım hakkında son derece umutlu ve bulgularını klinikte Çocukluk çağı lösemi tedavisi için çalışmalara devam ediyorlar.

 

Shilatifard, Northwestern Üniversitesi Robert H. Lurie Kapsamlı Kanser Merkezi üyesidir.

 

Gazetenin ilk yazarı Liang, “Karışık soy lösemi, MLL genindeki yanlış bir kromozom 11 kırıldığında ve ait olmayan kromozom 19 gibi diğer kromozomlara tutturulduğunda ortaya çıkıyor” dedi. “Mutasyon löseminin patogenezini yönlendiren bir protein üretiyor.”

ÇOCUKLARDA LÖSEMİ TEDAVİSİ İÇİN BÜYÜK UMUT

Bu kansere ilişkin araştırmaların çoğu kromozom 11’in hatalı versiyonuna odaklandı. Fakat 11 nolu kromozomun iki kopyası var ve Shilatifard grubu vahşi tipi araştırmayı istiyor. Shilatifard’ın laboratuarı pediatrik lösemili bireysel hücrelerin, vahşi tip MLL geni tarafından üretilen bir proteinin seviyesinin oldukça düşük olduğunu keşfetti. Shilatifard ve Liang, vahşi tipteki MLL protein seviyelerini yükselttikleri takdirde, kanseri yönlendiren mutasyona uğratılmış versiyonun yerini alacak ve lösemi tedavi edebileceklerini düşünüyorlardı.

 

Ayrıntılı moleküler ve biyokimyasal ekranları sayesinde Shilatifard’ın laboratuarı, vahşi tipi MLL’yi stabilize eden ve mutant protein süren lösemi ile müdahale eden bir bileşik tespit etti. John Crispino’nun Northwestern Üniversitesi laboratuarı ve arkadaşı Andrew Volk’la birlikte etkinliğini test etmek için, bir kültürde karışık soy lösemi hücreleri geliştirildi ve farelere nakledildi. Daha sonra terapötik bileşiği farelere enjekte ettiler. Sonuç: vahşi tip MLL, sağlıklı seviyelere döndü ve lösemi hücreleri hızla büyümedi.

 

Kuzeybatı bilimadamları şimdi daha iyi bileşikler sentezliyor ve sonunda Chicago’da bu bileşiklerin test edilmesi için bir Faz I denemesini başlatmayı umuyorlar.

Çocuklarda Lösemi Belirtileri


Leave a Reply

E-posta hesabınız yayımlanmayacak. Gerekli alanlar * ile işaretlenmişlerdir